Jakie znaczenie ma odkrycie leku na Alzheimera?
W lipcu 2024 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła nowy lek na Alzheimera o nazwie donanemab na terenie Stanów Zjednoczonych. Jest to przeciwciało monoklonalne, czyli cząsteczka białka.
Donanemab spowalnia rozwój choroby Alzheimera na wczesnym etapie, gdy pojawia się łagodne upośledzenie funkcji poznawczych i łagodny etap demencji.
Odkrycie leku donanemab jest przełomowe dla pacjentów, bo może prowadzić do tego, że choroba Alzheimera będzie uleczalna.
Reklama
Proces badań i testów
Sims i współpracownicy opisali w 2023 roku III fazę badań klinicznych - etap, którego celem było potwierdzenie skuteczności donanemabu w leczeniu choroby Alzheimera.
Badania prowadzono od czerwca 2020 roku do listopada 2021 roku w 277 ośrodkach badawczych i szpitalach w 8 krajach. Były to badania randomizowane, z podwójnie ślepą próbą czyli ani uczestnik, ani badacz, ani zespół badawczy nie wiedzieli, który ze stosowanych sposobów leczenia otrzymuje uczestnik badania. Miało to na celu uniknięcie sugestii i otrzymanie wiarygodnych wyników.
W badaniu brało udział 1736 uczestników na wczesnym etapie choroby Alzheimera. Pacjenci cierpieli na łagodne zaburzenia funkcji poznawczych, a tomografia komputerowa wykazała obecność białka tau w ich mózgu na niskim i średnim poziomie.
Pacjenci z grupy badawczej, jak i z grupy placebo otrzymywali na samym początku badania 3 dawki (700 mg donanemabu) co 4 tygodnie, a następnie grupa badana otrzymywała 1400 mg donanemabu co 4 tygodnie. Do oceny skuteczności leczenia użyto skali oceny choroby Alzheimera (iARDS) i skali klinicznej oceny stopnia otępienia (CDR-SB).
Wśród uczestników na wczesnym etapie choroby Alzheimera, u których stężenie białka tau w mózgu było niskie lub średnie donenemab o około 35% opóźniał pogarszanie się zdolności poznawczych oraz spowalniał kliniczny postęp choroby Alzheimera o około 36% w stosunku do grupy przyjmującej placebo. Osoby z zaawansowaną chorobą odnosiły znikome korzyści.
Reklama
Mechanizm działania leku
Dotychczas stosowane leki w terapii choroby Alzheimera hamują rozwój choroby, ale nie likwidują jej przyczyny. Najważniejszą cechą, która wyróżnia donanemab spośród innych leków jest fakt, że pacjenci mogą przerwać leczenie, gdy skany mózgu nie wykażą już blaszek amyloidowych (wskazujących na stan degeneratywny). Oznacza to, że dawkowanie leku może być zakończone po wyleczeniu, co nie było możliwe w przypadku innych leków. To odkrycie daje nadzieję, że Alzheimer będzie uleczalny.
Poza donanemabem na rynku amerykańskim jest dopuszczony do obrotu jeszcze jeden lek – lecanemab, o podobnym mechanizmie działania, który należy podawać co tydzień, podczas gdy donamemab wystarczy stosować co 4 tygodnie. Naukowcy uważają donanemab za bardziej skuteczny.
Ograniczenia do stosowania donanemabu wynikają z działań niepożądanych tego leku.
Reklama
Bezpieczeństwo i skuteczność nowego leku
W większości przypadków donanemab jest dobrze tolerowany, jednak u niektórych pacjentów zdarzają się działania niepożądane.
Przed zleceniem terapii tym lekiem, lekarz prowadzący powinien ocenić stosunek potencjalnych korzyści do ryzyka z jego zastosowania. Podczas terapii donanemabem powinno się monitorować występowanie działań niepożądanych, w tym tak poważnych jak obrzęk mózgu i wylew. Dotychczas odnotowano 1 przypadek śmierci w wyniku tych działań niepożądanych.
Do innych skutków ubocznych stosowania donanemabu należą:
- nudności, wymioty,
- reakcje alergiczne,
- bóle głowy,
- wahania ciśnienia krwi,
- krwotoki,
- objawy grypopodobne.
Dr Gil Rabinovici, dyrektor University of California San Francisco Alzheimer’s Disease Research Center, powiedział:
To prawdopodobnie początek nowego rozdziału w nowej erze molekularnych terapii choroby Alzheimera i podobnych chorób neurodegeneracyjnych.
Reklama
Dostępność i przyszłość leku
Lek będzie dostępny dla pacjentów w ciągu kilku tygodni od dnia zatwierdzenia, czyli po 2 lipca 2024 roku. Zakłada się, że dopiero w połowie 2025 roku donanemab będzie dostępny w większości krajów Unii Europejskiej.
Może to sprawić, że osoby z nieawansowaną chorobą Alzheimera zostaną całkowicie wyleczone, a ich bliscy nie będą musieli pełnić nad nimi całodobowej opieki. Społeczność medyczna może oczekiwać mniejszego obciążenia oddziałów dla osób z demencją.
Prowadzone są badania nad zastosowaniem donanemabu na najwcześniejszych etapach schorzenia. Ośrodki badawcze pracują nad opracowaniem bezpieczniejszych i skuteczniejszych leków, dzięki którym będzie możliwe całkowite wyleczenie choroby Alzheimera.
Uleczenie z choroby Alzheimera poprawi komfort życia rodzin dotkniętych tą chorobą. Zmniejszy się obciążenie ośrodków całodobowych dla osób chorych na Alzheimera. Będzie można poświęcić więcej uwagi i środków dla osób, u których donanemab okaże się nieskuteczny – szczególnie w bardziej zaawansowanej postaci choroby.
Firma, która stworzyła lek zawierający donanemab, wycenia koszt 1 fiolki na około 700 dolarów. Lek należy podawać co 4 tygodnie. Biorąc pod uwagę zmniejszenie obciążenia ośrodków całodobowych powinno się rozważyć refundowanie tego leku.
